Farmaci orfani: cos’e’ cambiato con legge Bilancio

E’ vero che con la legge di Bilancio vengano penalizzati i produttori di alcuni “farmaci orfani”, ma non si puo’ parlare di regalo alle multinazionali. Il caso e’ nato da un post pubblicato il 3 gennaio sul sito di AGI dalla direttrice dell’Osservatorio delle malattie rare Ilaria Ciancaleoni Bartoli, che ha duramente criticato la legge di Bilancio per il 2019, in quanto toglierebbe 200 milioni di euro all’anno ai “farmaci orfani” – quelli che servono appunto per curare le malattie rare – facendo finire quei soldi invece alle “multinazionali farmaceutiche”. Per “farmaci orfani” si intendono quei medicinali destinati a malattie gravi con un’incidenza molto bassa (meno di cinque persone su diecimila). Sono farmaci che hanno bisogno di incentivi perche’, in loro assenza, e’ improbabile vengano commercializzati: lo scarso numero di pazienti rende non redditizio l’investimento necessario. La ministra della Salute Giulia Grillo (M5s) ha replicato il giorno seguente tramite il Blog delle Stelle, dicendo che si tratta di accuse false e che la legge di Bilancio ha “introdotto importanti novita’ nel settore farmaceutico, portando un meccanismo di equita’ che prima () non c’era”. Ciancaleoni Bartoli ha pero’ ribadito la propria posizione, sempre il 4 gennaio, rinnovando l’accusa al governo di aver “fatto un passo indietro sulla tutela dei farmaci orfani rispetto al passato, e che questo va a beneficio delle grandi aziende”. Verifichiamo dunque come stanno le cose.

LA SITUAZIONE PRIMA DELLA LEGGE DI BILANCIO 2019 Il punto fondamentale della questione e’ capire quale fosse la situazione prima dell’ultima legge di Bilancio, e cosa invece sia cambiato con l’intervento del governo Lega-M5s. La misura centrale e’ il cosiddetto meccanismo del pay-back, con cui le aziende farmaceutiche partecipano alla spesa per farmaci del settore pubblico. Fino a quest’anno, per la spesa farmaceutica per farmaci orfani era in vigore il sistema creato dalla legge di Bilancio per il 2014 (l. 147/2013). Questa escludeva (art. 1 co. 228) dal meccanismo di pay-back della spesa farmaceutica il fatturato dei farmaci orfani, di quelli “orphan-like” – cioe’ di quelli orfani “di fatto” ma privi della dicitura perche’ approvati prima del regolamento europeo del 1999 che ne ha introdotto la definizione – e di quelli individuati in un’apposita circolare dell’Agenzia europea dei medicinali. Il meccanismo di pay-back della spesa per farmaci (art. 5 d.l. 159/2007 e art. 15 co. d.l. 95/2012), in sintesi, funziona cosi’: la legge dello Stato stabilisce qual e’ il tetto massimo per la spesa farmaceutica pubblica. Se questo tetto viene sforato dalle varie regioni italiane, l’eccesso di spesa viene ripianato dalle aziende del comparto farmaceutico. Le aziende concorrevano al ripianamento in base a un complesso calcolo, operato dall’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) e basato sugli acquisti di medicinali da parte delle strutture pubbliche. Come spiega l’Ufficio parlamentare del bilancio (Upb) in un suo focus del giugno 2017, questo sistema non ha funzionato bene, negli ultimi anni, e ha generato un contenzioso promosso dalle industrie farmaceutiche davanti al Tar per 1,5 miliardi per il solo triennio 2013-2015. Di questi soldi, oltretutto, 600 milioni non sono stati versati a causa proprio dei ricorsi pendenti davanti ai giudici amministrativi. Secondo l’Upb, “le difficolta’ applicative del pay-back vanno ricercate nella complessita’ del disegno istituzionale, in un quadro legislativo in continuo movimento, nella scarsa qualita’ dei dati utilizzati, nell’insufficiente solidita’ e trasparenza dei procedimenti di calcolo adottati dall’Aifa”. I farmaci orfani – e simili – erano integralmente esclusi da questa ripartizione dei costi derivanti dallo sforamento del tetto alla spesa pubblica farmaceutica. Quindi le aziende produttrici di questi farmaci non dovevano versare per essi alcuna quota del pay-back.

CHE COSA CAMBIA CON LA LEGGE DI BILANCIO 2019 La legge di Bilancio per il 2019 (art. 1 co. 575-584) ha modificato e semplificato il criterio con cui le industrie farmaceutiche concorrono al meccanismo del pay-back. In particolare, si prevede (art. 1 co. 578-580) che l’Aifa determini la quota di mercato di ciascuna azienda farmaceutica sulla base del fatturato: le aziende ripianano pro quota l’eventuale superamento del tetto della spesa farmaceutica. Le aziende sotto i tre milioni di fatturato al lordo dell’Iva non sono tenute a concorrere al meccanismo di pay-back (art. 1 co. 579 lett. a). Che cosa succede per i farmaci orfani? La legge di Bilancio ha previsto (art. 1 co. 578) che siano esclusi dai calcoli del fatturato i “farmaci inseriti nel registro dei medicinali orfani per uso umano dell’Unione europea”. Questo registro e’ previsto dal regolamento europeo del 1999 gia’ citato, quello che ha dato anche la definizione di farmaco orfano. Il problema e’ proprio che il registro non comprende i farmaci “orphan-like” e quelli orfani che hanno perso la esclusivita’ di mercato. Il punto della discordia e’ quindi il fatto che la lista si e’ ristretta: secondo i calcoli fatti dall’Osservatorio della malattie rare, agenzia di informazione dedicata alle malattie e ai tumori rari, si tratta nel complesso di “39 farmaci destinati ai malati rari”. Quanto ai 200 milioni di euro citati dall’Osservatorio, quest’ultimo ci ha comunicato che si tratta di un calcolo approssimativo (180-200 milioni, per la precisione): e’ stato simulato quanto dovranno pagare in piu’ le aziende farmaceutiche produttrici di farmaci orfani con il nuovo sistema, basandosi sui numeri del 2017. Aumentando la partecipazione dei produttori di farmaci orfani, insomma, diminuisce la quota che si devono dividere tutti gli altri (comprese le grandi multinazionali farmaceutiche). Certo, anche grandi societa’ del settore si occupano dei farmaci orfani: infatti, la ministra Grillo aveva risposto che “una delle piu’ grandi aziende detentrice di brevetti di medicinali orfani (tra i quali un solo farmaco orfano che ha fatturato nel 2017 ben 193 milioni di euro) e’ stata acquisita per 74 miliardi di euro”. Aver utilizzato il sistema precedente rende necessariamente imprecisa la quantificazione dell’Osservatorio, visto che il sistema, come abbiamo visto, e’ ora cambiato. Ma l’imprecisione, aggiunge l’Osservatorio, dovrebbe comunque non intaccare l’ordine di grandezza del danno per le aziende produttrici di farmaci orfani. In ogni caso, l’Osservatorio ci ha comunicato che, nel giro della prossima settimana, dovrebbero essere diffusa la stima esatta calcolata in base al nuovo sistema creato dalla legge di Bilancio per il 2019.

TIRIAMO LE FILA E’ vero, come sostiene l’Osservatorio delle malattie rare, che con la legge di Bilancio per il 2019 le aziende farmaceutiche che producono alcuni tipi particolari di farmaci nel settore dei cosiddetti “orfani” – i cosiddetti orphan-like e quelli che hanno perso l’esclusivita’ di mercato – verranno ora ricomprese nel maccanismo di pay-back, per cui dovranno concorrere al ripianamento dello sforamento dei tetti previsti per la spesa farmaceutica, subendo quindi un danno economico. Allo stesso tempo e’ vero, come sostiene il ministro Grillo, che il nuovo sistema semplifichi la situazione precedente, riconosciuta da fonti ufficiali come poco funzionante e alla base di numerosi ricorsi giudiziari, e preveda una franchigia pari a 3 milioni di euro di cui beneficeranno in particolare le aziende piu’ piccole.

CONCLUSIONE Nel complesso sembra esagerato parlare di un “regalo alle multinazionali”, in riferimento alla nuova disciplina prevista dalla legge di Bilancio per il 2019, anche se e’ vero che i produttori di alcuni farmaci orfani vengano penalizzati.